Octapharma AG︰公佈 NuProtect 研究最後數據,這項研究試驗 Nuwiq(R)用於未受治療嚴重 A 型血友病患者的免疫原性

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瑞士拉陳2021年2月24日 /美通社/ — Octapharma 今日宣佈,對未受治療嚴重 A 型血友病患者進行的 Nuwiq® 免疫原性的 NuProtect 研究最後結果已公佈於領導業界的醫療期刊《Thrombosis and Haemostasis》(Liesner RJ et al. 「Simoctocog Alfa (Nuwiq®) in Previously Untreated Patients with Severe Haemophilia A: Final Results of the NuProtect Study」 https://www.thieme-connect.com/products/ejournals/abstract/10.1055/s-0040-1722623)。  

這項 NuProtect 研究 (NCT01712438; EudraCT 2012-002554-23) 為前瞻性、跨國、開放標籤、無對照的第三期研究,由 2013 年 3 月開始,以評估 Nuwiq® 的免疫原性、療效及安全性。這項研究在 17 個國家/地區的 38 間研究中心招募任何年齡及種族的患者,並追蹤患病 100 個暴露日或長達 5 年。NuProtect 研究納入 110 名患者,是對於真正未受治療患者進行單一產品試驗的最大型臨床研究。

以下為 105 名可評估的未受治療嚴重 A 型血友病患者,在接受 Nuwiq® 作為預防和治療出血之後的數據︰

  • 16.2% (17/105) 患者產生高滴度抑制劑 
  • 10.5% (11/105) 產生高滴度抑制劑的患者中,五名為期短暫 
  • 26.7% (28/105) 患者產生任何抑制劑

NuProtect 研究協調研究醫生兼英國倫敦 Great Ormond Street 兒科醫院臨床醫生 Ri Liesner 表示︰「NuProtect 研究顯示未受治療患者以 Nuwiq® 開始治療產生抑制劑的風險較低。這些數據指出 Nuwiq®對於新確診患有嚴重 A 型血友病並為弱勢患者次群組的年輕兒童,可能是吸引的選擇。」

無論是醫生,還是患者或其家人,尤其是在開始治療時,都憂慮患者會產生代替 VIII 因子 (FVIII) 抑制劑。抑制劑會令 FVIII 療法無效,並限制可選擇的治療方式。

這些數據正好配合對於以 Nuwiq® 預防和治療 A 型血友病患者出血方面的豐富臨床經驗。

Octapharma IBU 血液學主管 Larisa Belyanskaya 說︰「Nuwiq®於人類細胞系開發,目的為盡量減少未受治療患者產生抑制劑的風險。 我們很高興可以分享這些正面的數據,這些數據反映這個目標,而我們希望會有助應對這個治療的主要挑戰。」

Octapharma 董事局成員 Olaf Walter 指出︰「我們明白 A 型血友病患者一生都需要作出不同的治療決定這些數據重點指出 Nuwiq®的潛能,可以於未受治療患者開始接受治療時,讓患者及其家人安心。這公佈讓我們向 Octapharma 的目標邁進,即讓所有患者可以過健康的生活。」 

本年較早時,美國食品藥物管理局批准於 Nuwiq® 處方資訊上包括NuProtect 研究的免疫原性數據。研究單位已計劃發表更多 NuProtect 研究的其他分析。

研究公佈的聯合作者兼加拿大麥克馬斯特大學兒科教授 Anthony Chan 說︰「恭喜並感謝 Octapharma 開發 Nuwiq,並贊助試驗,同時為 A 型血友病患者提供非常好的療法。

Octapharma 亦希望藉此機會感謝所有參予研究的研究中心、患者及照護者對於這項研究所作出的貢獻。

關於 Nuwiq® 

Nuwiq® (simoctocog alfa) 是第四代 VIII 因子 (rFVIII) 重組蛋白,於人類細胞系生產,並無化學變更或混合任何其他蛋白1。它以人類或動物源培養,無添加劑、無抗原性非人類蛋白表位,並對於 von Willebrand 因子有高度親和力1。Nuwiq® 療法已完成七項臨床試驗評估,其中包括 201 位已受治療的嚴重 A 型血友病患者(PTP;190 位個人),包括 59 名兒童1。Nuwiq® 以 250 IU、500 IU、1000 IU、2000 IU、2500 IU、3000 IU 及 4000 IU 包裝供應2。Nuwiq® 已獲批准用於治療及預防所有年齡組別 A 型血友病(先天性 FVIII 缺乏症)患者的出血情況2

1.  Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; 10:2040620719858471.
2.  Nuwiq® 產品特點覽述。

關於 A 型血友病 

A 型血友病是一種因 VIII 因子 (FVIII) 不足的 X 染色體連鎖遺傳性出血疾病,若不接受治療,可能引致肌肉和關節出血,而導致關節病和嚴重的發病率。全球大約每 1 萬名男性中便有一名患有這疾病。代替 FVIII 預防療法減少出血的情況和永久損害關節的風險。 

關於 Octapharma 

Octapharma 的總部位於瑞士拉陳,是全球其中一間最大的人類蛋白生產商,由人類血漿和細胞系開發和生產人類蛋白。

Octapharma 在全球各地僱用超過 9,000 名僱員,以在 118 個國家/地區支援患者的治療工作。Octapharma 的產品覆蓋三個治療範疇︰血液學、免疫療法和重症照護。

Octapharma 在奧地利、法國、德國、墨西哥和瑞典擁有七間研究及開發中心和六間先進的製造工場,並在歐洲及美國各地經營超過 160 間血漿捐贈中心。

 

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